2017-10-25
Meskipun menjadi salah satu obat paling mahal di dunia, terapi gen GlaxoSmithKline, Strimvelis, mendapat dukungan dari pengawas biaya Inggris yang sering pelit untuk mengobati penyakit langka yang disebut ADA-SCID, atau sindrom "anak gelembung".Obat itu, yang harganya €594.000 (sekitar $700.000), adalah pengobatan satu kali yang menurut pengawas sepadan dengan biayanya.
Strimvelis hadir dengan "biaya yang memberikan nilai uang dalam konteks layanan yang sangat khusus," tulis pengulas NICE di draf panduan(PDF).Mereka mengatakan ini adalah "perkembangan penting" dalam pengobatan untuk penyakit yang sangat langka.
ADA-SCID adalah kondisi kekebalan serius yang dapat membunuh anak-anak sebelum usia sekolah jika tidak diobati.Pasien dengan kondisi ini rentan terhadap infeksi berulang dan gejala parah lainnya.Untuk pengobatan dengan Strimvelis, tim mengumpulkan sel sumsum tulang pasien, kemudian memodifikasi dan menyuntikkannya kembali.Ini adalah prosedur satu kali yang diyakini para ahli menawarkan manfaat seumur hidup, menurut dokumen NICE.
Peninjau NICE merekomendasikan terapi untuk pasien ketika tidak ada donor sel induk yang cocok tersedia.Terapi gen memiliki manfaat di luar ukuran efektivitas biaya standar, menurut NICE.
"Karena Strimvelis menyusun kembali sistem kekebalan, itu memungkinkan anak-anak dengan kondisi ini untuk dididik di sekolah dan bagi pengasuh orang-orang dengan kondisi untuk kembali bekerja," kata dokumen itu.
Menurut NICE, GSK mengasumsikan satu orang per tahun akan mendapatkan perawatan, tetapi itu bisa bervariasi dari tahun ke tahun.Pada hari Senin, juru bicara GSK mengatakan perusahaan "sangat senang melihat rancangan pedoman dan berharap keputusan ini akan menjadi pedoman akhir dalam beberapa minggu ke depan."
"Strimvelis adalah terapi gen korektif pertama untuk anak-anak yang disetujui di mana pun di dunia, dan draf panduan NICE ini akan menjadi berita yang menggembirakan bagi keluarga di Inggris yang memiliki anak dengan ADA-SCID dan tidak memiliki donor sel punca yang cocok," dia menambahkan.
Tetapi keputusan itu datang bahkan ketika GSK mempertimbangkan kembali masa depannya dalam penyakit langka.Kembali pada bulan Juli, perusahaan mengungkapkan bahwa mereka sedang menjajaki penjualan untuk portofolio penyakit langka, yang mencakup Strimvelis dan dua program lain dalam pengembangan.
Seorang juru bicara mengatakan pada saat itu bahwa sementara GSK telah "berinvestasi besar-besaran di bidang ini, kami percaya ada orang lain yang dapat memastikan ketersediaan komersial obat-obatan ini untuk pasien."GSK tidak meninggalkan "R&D terapi sel dan gen, tetapi akan fokus pada onkologi dan indikasi yang lebih umum," tambahnya.Perusahaan mengatakan fokus langsungnya adalah "memenuhi kewajiban kami kepada pasien."
Ketika GSK mengumumkan keputusan itu, hanya dua pasien yang menerima perawatan dengan Strimvelis, dan dua lainnya dijadwalkan untuk perawatan.Terlepas dari kemampuan mereka untuk meningkatkan kehidupan pasien, obat penyakit langka seperti itu tidak selalu bekerja dengan baik secara komersial, dan penggantian bisa jadi sulit untuk didapatkan.
Terapi gen pertama di Eropa, uniQure's Glybera, tidak memenuhi persyaratan penjualan untuk membenarkan pengeluaran, yang sebelumnya dikatakan oleh pembuat obat saat mengumumkan tidak akan memperbarui izin edar.
Di seberang kolam, pasar terapi sel dan gen sekarang ditetapkan untuk tes di AS karena dua obat CAR-T dari Novartis dan Gilead telah memenangkan persetujuan, masing-masing membawa label harga $475.000 dan $373.000 sebelum diskon.Novartis memperkenalkan jaminan uang kembali untuk pasien tertentu yang menerima obatnya, Kymriah
Kirimkan pertanyaan Anda langsung kepada kami
